【财讯】白血病女孩埃米莉怎么变身“美国名媛”

本篇文章3219字，读完约8分钟

四年前，六岁的美国女性艾米莉在美国接受了特别的手术。 用car-t (嵌合抗原受体t细胞)的细胞免疫治疗技术抵抗白血病时，她是世界上第一个试用新技术的孩子。

幸运的是，4年后，10岁的艾米莉依然健康地活着，成为了美国社会交流圈的“名媛”:不仅在白宫见到了奥巴马总统，上个月，facebook共同创始人兼第一代社长帕克( Sean )

奥巴马和艾米莉拍了照片

魏则西引起了国民对细胞免疫治疗技术的强烈关注，但艾米莉接受的car-t疗法被证实对白血病的治疗有效。 前几天，第一财经记者采访了当时参与艾米莉治疗的教授和在细胞免疫治疗行业领先的美国生物技术巨头朱诺治疗企业( juno therapeutics，以下简称“朱诺”)的两名负责人，艾米莉

艾米莉绝命了

年5月，4岁的艾米莉经过两次化疗生命垂危，当时她去美国费城再次接受了高剂量的化疗。 尽管成功了，艾米莉体内的癌细胞没有被完全杀死，组织器官也出现了损伤。

年4月，艾米莉别无选择地参与了car-t治疗，事件开始急剧逆转。

曾经生病的艾米莉

“在所有的icu (重症监护病房)病房中，没有一个患者像艾米莉一样得了重病，但恢复得这么快。 ”。 医院的护士对参与治疗的莱宾( bruce l. levine )这样说。

莱文是宾夕法尼亚大学的终身荣誉教授，参加了这个美国最有名的car-t治疗试验。 他告诉第一财经记者:“事实上，艾米莉接受治疗后，暂时出现了严重的副作用，幸运的是，我们找到了能配合疾病用药的降低免疫反应的药，战胜细胞因子风暴艾米莉最终活下来了。”

与以往关于car-t技术的很多介绍不同，莱文证实了两个事实:首先，car-t技术在治疗白血病方面比较有效，其团队现在将改造的t细胞送回患者后，作用的患者比例达到93% 其次，这是相当危险的技术，其难点不是前期的细胞治疗，而是后期的副作用解决和质量管理，如何对t细胞进行基因水平的改造来提高消灭癌细胞的能力，也是技术整体的难点之一。 朱诺企业也印证了这种看法。

目前，我国许多临床病例还聚焦在临床试验阶段，美国“先驱”已经把精力放在后期的质量管理环节上。

“疗效和副作用总是密切相关的，至今为止我们一直在寻找疗效最高、副作用最小的平衡点。 治疗过程不是先做的，只有一步一步地控制，经过严格设计的临床研究，才能真正体现出对患者的价值。 ”。 朱诺首席执行官比绍( hans bishop )在接受第一财经记者采访时说。

作为世界上第一家进入资本市场的细胞免疫治疗企业，朱诺仅有20人的第一个团队在不到一年内相继发表了3个car-tcd19的适应症，汇集了包括亚马逊主管贝索斯( jeff bezos )在内的投资者共计3亿美元的投资，发售成功 现在朱诺的市值超过42.6亿美元(约人民币280亿元)。

在美国，细胞免疫治疗现在也由fda (美国食品药品管理局)用生物制药的方法管理。 除此之外，该技术还有嵌入dna的技术一环，因此需要满足基因治疗管理的相关规定。

朱诺治疗企业cfo哈尔和ceo比绍

细胞免疫治疗设备和迎风口

根据美国国家卫生研究所下属网站clinicaltrials.gov的统计，目前全球范围的car-t技术临床有研究例123例，集中在美国和中国，分别为67例和47例。

莱文告诉第一财经记者，关于car-t的临床试验数量，美国去年增加了25%，中国的增长率达到了70%。

“技术非常重要，但光靠技术是不够的。 为了让患者相信我们还依赖于过程控制”利文说:“至今仍有22%的患者治疗不成功，有些人在化疗中痛苦，有些人已经死了。 因为癌细胞本身有个体差异，所以这个技术很难大规模工业化制造”。

现在，参与car-t治疗的相关工业化设备的制造，只有美国通用电气企业( ge )等为数不多的工业制造商进行。 以朱诺为例，首席财务官( cfo )哈尔( steve harr )对第一财经记者说，现在朱诺的技术和设备投资的价格消费水平大致相等，但在今后5~10年，他们将越来越多的资金用于设备和设备的布局

“我们刚建设了用于供给全美细胞治疗设备的新生产基地，之所以建设这样的基地，是因为必须集中在一个地方统一制造，才能保证供给产品的标准性。 ”比绍对第一财经记者介绍说，这座大楼位于美国西雅图郊外，外观不好，但内置的工业装备超过了2200万美元。

“我们一边开发，一边应用，错了就改正，花费了很多精力和金钱。 这是为了建立完善的质量管理体系。 将来为了保证质量，我想引进越来越多的自动化技术。 ”哈尔说

中美的研究开发差距不大

今年4月，朱诺和药明康德宣布成立上海药明巨诺生物科技有限企业，试图结合朱诺的细胞免疫治疗技术、药明康德的研发生产平台和中国当地市场经验，共同构建中国领先的细胞疗法企业。

这是美国和中国细胞免疫治疗行业热火的缩影，尽管国内相关行业的投资变得谨慎，免疫治疗依然是医疗行业投资者最关注的方向之一，东富龙( 300171.sz )，北陆药业( 300016.sz )

“三年前，朱诺还没有出现的时候，美国细胞治疗行业的投资额不太大。 最近两三年一下子上涨了。 因为有划时代的技术，有市场，美国投资者很受欢迎”哈尔说。

哈尔告诉第一财经记者，比起car-t的技术，美国投资者更关注的是car-t是适合治疗进入中晚期的疾病还是应该早期介入治疗。 因为这是两个完全不同的市场。

另一方面，在治疗中的疾病中，现在以朱诺为首的企业开始对血液肿瘤以外的实体肿瘤、糖尿病等免疫系统疾病进行比较治疗。 如果成功了，又会变成完全不同的市场。

“我们企业本身在投资方面也非常积极。 我们现在是领导，后面有一群狼在追，必须焦虑。 在过去12个月里，我们购买了三家企业来支持企业未来技术的迅速发展。 此外，我在技术转让上花了很多钱。 ”。 哈尔说。

实际上，朱诺不是由单一的科学家和教授创立的，创立之初，他们召集了相当多的大学教授发明了专利，作为科学联盟的创始人给予了报酬和股票。 这与国内许多大学教授开办企业和研究技术大不相同。

“美国是成熟的系统，是大学教授发明的，对生物制药企业进行了进一步的开发。 我是职业经理或职业企业家，以前其他企业也做过。 所以，每个人都有自己的优点，经营企业也可以迅速发展企业。 不是说科学家必须成为企业，所以美国在这方面确实是分开的。 ”。 比绍说。

“目前国内细胞免疫治疗技术主要由上市公司推广。 例如北陆药业、香雪制药、东富龙、安科生物等，有这方面的投资。 》高特佳投资执行伙伴王海蜀在接受第一财经记者采访时说。

他说，从dc-cik (树突状细胞和细胞因子诱导的杀伤细胞两种细胞联合治疗)到nk (自然杀伤细胞)以及现在的car-t，中国的细胞免疫技术沿着美国的技术途径走，中美的差距其实不大。 但魏则西事件发生后，我国在免疫细胞治疗中的监督管理更加严格。

美国财政部考虑到透明度，要求在线贷款平台采用明确、一致的新闻披露规则，使借款客户和出资人能够正确理解。 对借款人来说，清楚表现年化借款价格。 对投资者来说，是借款项目本身的风险揭示和根据借款项目集合证券化资产包的风险揭示。

市场清算是必不可少的，而且进展得越快，损失就越轻。 2008年没有发生的事件，现在必须想办法。 这个清损，对无力偿还债务的公司家来说真的很痛，但对放任何钱都无法回收的金融机构来说，应该更难。

从对股票市场的影响来看，现在国内股指的表现受到汇率水平扭曲的影响，资金自信不足，进入市场活跃。 如果美元不增资，不能停留在6月份，对中国股票市场有好处，有助于股价上涨。 但是，如果联邦储备系统在6月增资，对中国股票市场将相当不利。

华谊兄弟走下坡路是从年王中军收集大量现金开始的，净利润增长率简直是连年下跌，到了年，通过投资和政府补助金支持企业利润的增长率，规模大的电影业务利润率明显有走下坡路的趋势